Medicamento mais caro do mundo já foi aprovado para Matilde e outra criança
Administração do medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal de tipo 1 (a forma mais grave) dependia de um pedido do hospital ao Infarmed e da respetiva autorização, que foi dada na semana passada.
O Infarmed já aprovou o pedido excecional para a administração do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, quer para Matilde quer para uma outra criança que também é seguida no hospital de Santa Maria, ambas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. Depois de angariados dois milhões de euros pelos pais Matilde para a compra do fármaco, cabia ao Santa Maria, de onde a bebé de dois meses deverá ter alta esta quinta-feira, solicitar ao Infarmed uma Autorização de Utilização Especial, para que, em caso de resposta positiva, fosse o Estado a financiar o tratamento. O pedido foi feito na semana passada e aprovado em menos de 24 horas.
Na quarta-feira, os pais da bebé Matilde anunciaram que a bebé vai para casa esta quinta-feira. A família diz que ainda não tem "novidades sobre o Zolgensma" e que tem "um longo caminho a percorrer", mas o DN sabe que o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria já foi aprovado pelo Infarmed.
Na semana passada, Carla Martins e Miguel Sande revelaram que tinham dado início ao tratamento com um medicamento já existente em Portugal, o Spinraza, visto ser "o que está disponível neste momento". A administração deste fármaco tem como objetivo "travar" a doença até à chegada do Zolgensma, para o qual a burocracia já estava "ultrapassada", acrescentavam os pais.
O fármaco tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes.
Carla Martins e Miguel Sande já tinham confirmado que o Estado irá comparticipar o medicamento e têm vindo a reforçar o compromisso em utilizar o dinheiro angariado para ajudar outras crianças com a mesma doença rara que a filha tem. "Mantemos o nosso compromisso de que todo o valor que não for utilizado para a Matilde será para as outras 'Matildes'", escreveram.
Nos últimos dias, o casal fez várias publicações no Facebook, nas quais revelava que a bebé já se encontra melhor e que os próprios já conseguem cuidar da pequena Matilde sem a ajuda das enfermeiras.
Matilde sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.
