Bebé Matilde começa a ser tratada com medicamento já existente em Portugal
Pais confirmam que Estado vai comparticipar o Zolgensma, o medicamento que pode ajudar a filha na luta contra atrofia espinhal muscular tipo 1. "Parte burocrática já foi ultrapassada", dizem.
A bebé Matilde, que sofre de atrofia muscular espinha (AME)l tipo 1, começa esta terça-feira a ser tratada com um medicamento já existente em Portugal - o Spinraza "pois é o que está disponível neste momento" -, que vai ajudar a "travar" a doença, informaram os pais na noite de segunda-feira no página de Facebook que criaram para ajudar a filha.
Carla Martins e Paulo Sande confirmam ainda que o Estado vai comparticipar o Zongensma, o medicamento mais caro do mundo que pode ajudar a bebé e outras crianças na luta contra esta doença rara. O fármaco, no valor de 1,9 milhões de euros, que ainda só foi aprovado nos EUA, sempre foi a opção destes país, que adiantam que "agora é possível administrar o Zolgensma em Portugal e de forma segura, e clinicamente melhor para a Matilde, ou seja a parte burocrática foi ultrapassada".
Crianças com AME tipo 1 e "que estiverem aptas clinicamente" podem ser abrangidas
Dizem ainda ter informação "que todas as crianças com AME tipo 1 e que tiverem aptas clinicamente poderão ser abrangidas pelo Zolgensma, e que o pedido especial deste novo medicamento é comparticipado pelo estado".
Na mesma publicação, Carla Martins e Paulo Sande dão conta do estado de saúde da filha, de dois meses, que "já fica mais tempo sem o suporte respiratório". "De dia para dia está melhor", escreveram sobre a menina que está internada no Hospital de Santa Maria.
Os país da bebé Matilde conseguiram angariar mais de dois milhões de euros numa campanha solidária com vista à compra do medicamento Zolgensma. "Mantemos o nosso compromisso de que todo o valor que não for utilizado para a Matilde será para as outras 'Matildes', reforçaram.
O medicamento, de uma só toma, só foi ainda aprovado pela autoridade americana do medicamento (FDA, na sua sigla em inglês) e aguarda aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos.
Matilde sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.
O Zolgensma consiste numa terapêutica genética experimental que tem vindo a apresentar resultados positivos, tem efeitos prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes.
Com Joana Capucho.
