Medicamento mais caro do mundo. SNS também trata doentes de atrofia muscular espinhal

Se o novo medicamento aprovado pelos Estados Unidos - que custa 1,9 milhões - tiver resultados com uma única toma, tratamento feito em Portugal até poderá ficar mais caro. Farmacêutica já pediu aprovação para comercializar o remédio na Europa.

A aprovação de medicamentos inovadores abre sempre novas esperanças aos doentes e às suas famílias. O mais recente, que é já considerado o tratamento mais caro do mundo por custar 1,9 milhões de euros, foi aprovado nesta sexta-feira pela autoridade americana do medicamento, FDA, e destina-se a tratar a atrofia muscular espinhal. Ainda não se sabe se virá a estar disponível na Europa, mas a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está a fazer uma avaliação prioritária do remédio - a farmacêutica apresentou entretanto um plano de investigação pediátrico que obedece a um conjunto de regras de segurança. E já divulgou um comunicado em que afirma que o Zolgensma pode chegar à Europa ainda neste ano.

Certo é que se o medicamento - produzido pela AveXis da Novartis - não chegar a ter aprovação europeia, e consequentemente da autoridade portuguesa (Infarmed), o Serviço Nacional de Saúde já dispõe de um medicamento para tratar os doentes com esta patologia rara - em Portugal estão 110 identificados, 80 são crianças. No limite, se for tomado durante toda a vida, o fármaco usado em Portugal, o Nusinersen, poderá ficar mais caro do que "o mais caro do mundo". Para isso é necessário ter a certeza de que o Zolgensma terá um efeito permanente - na sexta-feira a farmacêutica só conseguiu garantir que tem um efeito prolongado.

O medicamento prescrito em Portugal - o Nusinersen - passou a ser financiado pelo SNS neste ano, depois de uma longa e ruidosa luta da Associação Portuguesa de Neuromusculares, dos doentes e dos seus familiares. O tratamento, segundo Maria do Céu Machado, custa na sua fase inicial mais de 300 mil euros por doente. Na fase de manutenção, explica a diretora do Infarmed, o preço desce para 250 mil euros. O que quer dizer que ao longo de uma vida o custo pode ser mais elevado do que os 1,9 milhões fixados para o Zolgensma para o caso de se tornar eficaz um tratamento único, faz questão de sublinhar.

O Zolgensma é uma terapia única para tratar a doença genética e a farmacêutica chegou a pedir cinco mil dólares (cerca de 4,5 milhões de euros) por ele. Os valores foram posteriormente ajustados para 2,1 milhões de dólares (1,9 milhões de euros) ou 425 mil por ano (381 mil euros), pagos em cinco prestações. Por isso, os responsáveis do laboratório consideram que o preço é razoável se for tida em conta a qualidade de vida que proporciona.

Em Portugal, a maioria dos pacientes com esta doença rara que atinge o sistema nervoso central são crianças que sofrem de fraqueza muscular e dificuldades respiratórias. O tipo mais grave da doença, o I, é detetado em bebés que dificilmente chegam aos dois anos de vida.

Verónica Matos, mãe de Rui, foi um dos rostos da luta pela comparticipação estatal do medicamento inovador para tratar o seu filho e os outros doentes de atrofia muscular espinhal. Em maio do ano passado, deu a cara por uma petição que levou os deputados a discutir em plenário a comparticipação do Nusinersen (Spinraza).

"Quantas mais crianças têm de morrer para termos o medicamento", questionava Verónica, que também esteve na manifestação frente à Assembleia da República.

A batalha foi ganha e o Orçamento do Estado para 2019 contempla uma verba de cerca de dez milhões de euros para comparticipar o remédio. Antes só podia ser ministrado perante uma autorização de utilização excecional.

O caminho para a aprovação de medicamentos

O facto de um medicamento ser aprovado pela Food Drug Administration não significa que chegue à Europa. Há variáveis que pesam, desde logo porque a decisão de submeter a sua aprovação à Agência Europeia de Medicamentos depende do laboratório que o produz. E só dará o seu aval depois do cumprimento de vários procedimentos rigorosos.

Quer isto dizer que as crianças portuguesas que sofrem desta patologia poderão não beneficiar do novo tratamento, o mais caro do mundo? Em primeiro lugar, o laboratório que produz o medicamento deve submeter o pedido de aprovação à EMA, o que já aconteceu.

Depois de uma avaliação farmacoterapêutica, submeterá o dossiê às autoridades nacionais, no caso português o Infarmed, que também terá em conta o custo-benefício do remédio. A prática atual no nosso país, tal como aconteceu com os medicamentos inovadores para a hepatite C, é a partilha de risco com as empresas farmacêuticas.

Mas há outra variável que conta na possível utilização dos medicamento inovadores em Portugal, mesmo que aprovados nos Estados Unidos - a empresa pode entender que por razões económicas não há interesse em submeter o pedido à autoridade europeia, já que na América os fármacos, embora de custos excessivos, são pagos pelas seguradoras.

O medicamento pode, contudo, ser comprado nos Estados Unidos desde que prescrito por um médico. Já quanto à compra na internet é diferente - a venda de fármacos exige uma concertação global, por se entender que os moldes atuais apresentam riscos para a saúde do consumidor porque não permite ter garantias sobre a qualidade, a segurança e a eficácia desses produtos. "A internet é, neste momento, um dos veículos privilegiados para a venda de medicamentos contrafeitos", considera o Infarmed.

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É procurador no Tribunal de Cascais há 25 anos. Escolheu sempre a área de família e menores. Hoje ainda se choca com o facto de ser uma das áreas da sociedade em que não se investe muito, quer em meios quer em estratégia. Por isso, defende que ainda há situações em que o Estado deveria intervir, outras que deveriam mudar. Tudo pelo superior interesse da criança.