Matilde recebe remédio de dois milhões de euros na terça-feira

Matilde, a bebé de quatro meses que sofre de Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo 1 e que mobilizou o país na angariação de mais de dois milhões de euros, vai receber esta terça-feira o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, que será comparticipado a 100% pelo estado português. De acordo com a informação divulgada pelos pais no Facebook, a bebé dará entrada no hospital na segunda-feira, onde inicia a preparação para receber o medicamento com corticoides.

A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida.

Recorde-se que os pais da bebé conseguiram angariar mais de 2,5 milhões de euros numa campanha solidária com vista à compra do medicamento. Como a verba não será necessária para adquirir o Zolgensma, a família diz que o dinheiro será encaminhado para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença.

Na publicação mais recente feita na página "Matilde, uma bebé especial", no dia 22, Carla Martins e Miguel Sande diziam estar em "contagem decrescente". "Dia 26 temos que estar no hospital às 9h para iniciar os corticoides e garantir que estou preparada para dia 27... A espera é longa", lê-se no texto.

No dia anterior à publicação, a bebé recebeu a visita da fisioterapeuta. "Fiz massagem respiratória para ajudar a expandir os pulmõeszinhos, exercícios, deitada de barriga para baixo e sentadinha. Adoro estar sentada e fico zangada quando acaba", contou a família.

Matilde sofre de AME do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.

Nas últimas semanas, a bebé encontrava-se a fazer o tratamento que está disponível em Portugal - o Spinarza - e que também é comparticipado a 100% pelo Estado. O objetivo, contaram os pais, era "travar" a doença até à chegada do Zolgensma.

O fármaco que será administrado na terça-feira tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos.

Além da AUE para a Matilde, o Infarmed autorizou a administração do medicamento inovador a uma outra criança que também é seguida no mesmo hospital.