Matilde, a bebé de quatro meses que sofre de Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo 1 e que mobilizou o país na angariação de mais de dois milhões de euros, vai receber esta terça-feira o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, que será comparticipado a 100% pelo estado português. De acordo com a informação divulgada pelos pais no Facebook, a bebé dará entrada no hospital na segunda-feira, onde inicia a preparação para receber o medicamento com corticoides..A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida..Recorde-se que os pais da bebé conseguiram angariar mais de 2,5 milhões de euros numa campanha solidária com vista à compra do medicamento. Como a verba não será necessária para adquirir o Zolgensma, a família diz que o dinheiro será encaminhado para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença..Na publicação mais recente feita na página "Matilde, uma bebé especial", no dia 22, Carla Martins e Miguel Sande diziam estar em "contagem decrescente". "Dia 26 temos que estar no hospital às 9h para iniciar os corticoides e garantir que estou preparada para dia 27... A espera é longa", lê-se no texto..No dia anterior à publicação, a bebé recebeu a visita da fisioterapeuta. "Fiz massagem respiratória para ajudar a expandir os pulmõeszinhos, exercícios, deitada de barriga para baixo e sentadinha. Adoro estar sentada e fico zangada quando acaba", contou a família..Matilde sofre de AME do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas..Nas últimas semanas, a bebé encontrava-se a fazer o tratamento que está disponível em Portugal - o Spinarza - e que também é comparticipado a 100% pelo Estado. O objetivo, contaram os pais, era "travar" a doença até à chegada do Zolgensma..O fármaco que será administrado na terça-feira tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos..Além da AUE para a Matilde, o Infarmed autorizou a administração do medicamento inovador a uma outra criança que também é seguida no mesmo hospital.