Matilde recebe medicamento mais caro do mundo a 27 de agosto

Pais da bebé Matilde publicaram esta terça-feira uma atualização do estado de saúde da filha, confirmando a data em que a menina irá receber o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo.

Já existe data para a administração do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, à Matilde, a bebé de três meses que sofre de Atrofia Muscular Espinhal do tipo 1 e que mobilizou o país na angariação de mais de dois milhões de euros. De acordo com a informação publicada pelos pais no Facebook, o medicamento, que deverá ser comparticipado a 100% pelo Estado português, será administrado no próximo dia 27 de agosto.

"Apesar de estar bem da parte respiratória, dos exames estarem bem e já terem passado 3 das 4/5 semanas que inicialmente nos tinham falado, agora a data é esta... Os papás estão de rastos e não conseguem aceitar que tenha que ser tão tarde, mas não vamos baixar os braços", escreveram na página Matilde, uma bebé especial.

Na mesma publicação, Carla Martins e Miguel Sande contam que Matilde teve uma consulta com a pneumologista e que se encontra "bem da parte respiratória". Precisa, no entanto, da ventilação para dormir.

A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida.

Recorde-se que os pais da bebé conseguiram angariar mais de 2,5 milhões de euros numa campanha solidária com vista à compra do medicamento. Como a verba não será necessária para adquirir o Zolgensma, a família diz que o dinheiro será encaminhado para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença.

"Eu nasci com uma missão e acreditamos nessa missão, estamos (em breve iremos partilhar com vocês as crianças que já conseguimos ajudar) e vamos ajudar outras crianças e suas famílias, que realmente precisam e queiram ser ajudados", escreveram numa outra publicação no Facebook.

Matilde sofre de AME do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.

Atualmente, a bebé encontra-se a fazer o tratamento que está disponível em Portugal - o Spinarza - e que também é comparticipado a 100% pelo Estado. O objetivo, contaram os pais, é "travar" a doença até à chegada do Zolgensma.

O fármaco tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos.

Além da AUE para a Matilde, o Infarmed autorizou a administração do medicamento inovador a uma outra criança que também é seguida no mesmo hospital.

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