Ainda não chegou pedido para usar medicamento para tratar Matilde

O presidente do Infarmed, Rui Santos Ivo, diz que até ao momento não chegou à Autoridade do Medicamento nenhum pedido de aprovação excecional do medicamento mais caro do mundo para o tratamento de Matilde, a bebé de dois meses que sofre de Atrofia Muscular Espinhal de tipo 1 e está internada no Hospital de Santa Maria, em Lisboa.

"Já autorizámos noutros casos. Neste caso em concreto não vamos falar por agora. Se for num caso desses o medicamento poderá ser adquirido de forma gratuita para o SNS", afirma o presidente o Infarmed em conferência de imprensa, esta quarta-feira.

"Estamos a recolher informação. Estamos a articular-nos com o Centro Hospitalar Lisboa Norte, com a empresa que detém o medicamento e com a tutela", indica Rui Santos Ivo. Não quer falar de Matilde, mas é o caso da bebé de dois meses e a aprovação de medicamentos em situações excecionais que motiva a conversa.

O tratamento de Matilde ainda não está assegurado, apesar da onda de solidariedade que permitiu angariar dois milhões de euros para a compra do medicamento mais caro do mundo. Resta saber se a bebé pode realmente usar este fármaco - o que é apenas uma hipótese.

O medicamento em causa é o Zolgensma, que custa quase dois milhões de euros (2,125 milhões de dólares). Ainda só está aprovado pela autoridade americana do medicamento (FDA) e aguarda a aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Caso seja esta a solução para Matilde, o Hospital de Santa Maria poderá vir a pedir uma autorização de utilização excecional para o Zolgensma em Portugal e, no caso de esta ser aprovada, os dois milhões angariados deixam de ser necessários, uma vez que pode ser o Estado a custear o tratamento.

O presidente do Infarmed indicou ainda que "durante anos, foram feitas algumas dezenas de pedidos excecionais" à Autoridade do Medicamento, "que foram avaliados", uns aprovados outros não. Sobre estes em concreto recusou-se a comentar.

Esta terça-feira, os pais de Matilde anunciaram na página do Facebook "Matilde, uma bebé especial", que a conta criada para ajudar a filha já tinha atingido o montante necessário para adquirir o medicamento e que o valor que não for utilizado será encaminhado para outras crianças que sofrem com a mesma doença. "Atingimos o objetivo do valor do medicamento, provavelmente teremos despesas adicionais. Estamos aguardar respostas protocolares e que a saúde da Matilde melhore para podermos avançar com os próximos passos", pode ler-se na publicação.

Esta terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos, tem efeitos prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Ainda assim, o fármaco, que tem uma administração única, é considerado mais promissor do que aquele que está disponível em Portugal atualmente - o Nusinersen. Por isso, a hipótese que tem sido mais falada na última semana é a viagem de Matilde para os EUA - uma opção que também tem muitas implicações. É preciso ter ainda garantir que Matilde tem estabilidade clínica para fazer uma viagem intercontinental.

Matilde sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.