EUA aprovam o medicamento mais caro do mundo: 1,9 milhões de euros por tratamento

Os EUA acabam de aprovar o medicamento mais caro do mundo, 1,9 milhões de euros para tratar a atrofia muscular espinal.

A Food and Drug Administration dos Estados Unidos, a agência federal do medicamento norte-americana, aprovou esta sexta-feira um novo tratamento de ponta para a atrofia muscular espinal, doença rara e que é a principal causa de morte genética entre as crianças.

O tratamento, Zolgensma, produzido pela AveXis da Novartis, é uma terapia única para tratar a doença no nível genético. Os efeitos do medicamento duram muito tempo, embora ainda não se saiba se é permanente. O laboratório fixou o seu preço em 2,1 milhões de dólares (1,9 milhões de euros) ou 425 mil por ano (381 mil euros), pago em cinco prestações, o que faz deste medicamento o mais caro do mundo.

Os administradores da farmacêutica suíça apresentaram o medicamento em conferência de imprensa, salientando que "é um preço justo e razoável", tendo em conta a qualidade de vida que proporciona.

Aliás, anteriormente tinham sugerido que o custo do medicamento poderia ir até aos 5 milhões de dólares (4,5 milhões de euros) já que o tratamento é muito caro e espera-se que o Zolgensma tenha benefícios a longo prazo. Segundo o site Business Insider, o Spinraza, a primeira terapia para a atrofia muscular espinal, por exemplo, custa até 750 mil dólares (672 mil euros) no primeiro ano de tratamento e 375 mil (336 mil euros) nos seguintes

"Zolgensma vai criar uma vida inteira de possibilidades para as crianças e famílias afetadas por essa condição devastadora", disse o presidente executivo da Novartis, Vas Narasimhan.

A atrofia muscular espinal "é uma doença degenerativa neuromuscular autossómica recessiva frequente", diz a Sociedade Portuguesa de Neuropediatria, acrescentando que é detetada numa em cada 10 mil nados-vivos e é a principal causa genética de morte infantil.

A Novartis prevê que os bebés nascidos com atrofia muscular espinal com menos de dois anos de idade são a população-alvo do Zolgensma. Esperam disponibilizar o medicamente imediatamente e que 1100 pacientes sejam elegíveis para a primeira fase do tratamento.

A relação valor/produção foi analisada pelo Instituto de Revisão Clínica e Económica americano, tendo o seu presidente, Steve Pearson, dito que o valor "cai dentro do limite superior" de um preço custo-efetivo.

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