Bebés Matilde e Natália estão bem e em observação

A terapêutica com o medicamento mais caro do mundo foi esta terça-feira aplicada nas duas bebés que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal do tipo 1. É primeira vez que o tratamento é utilizado em Portugal.

Matilde e Natália, as duas bebés que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, receberam esta terça-feira o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, comparticipado a 100% pelo estado português, para travar a doença genética rara. As duas crianças, de quatro e 11 meses (respetivamente), estão a ser observadas no hospital Santa Maria, em Lisboa, e encontram-se em observação, segundo explicou a equipa médica que está a acompanhar os casos, em declarações aos jornalistas.

A neuropediatra Teresa Moreno garantiu que as ambas as bebés se encontram bem e a ser vigiadas. Recordou que o fármaco é de toma única e a sua administração demora, em média, uma hora. Mas a vigilância terá de ser constante. Uma vez por semana, até ao terceiro mês após a administração do Zolgensma, Matilde e Natália terão de ir ao hospital "para fazer análises e serem observadas", explicou a médica. Passados estes três meses, continuarão a ser seguidas em consulta, "como sempre".

A equipa médica que esta terça-feira falou aos jornalistas, numa conferência de imprensa, disse que a diminuição de apoio respiratório, o bloqueio da doença e o ganho de qualidade de vida são algumas das melhorias que pretendem atingir a curto e médio prazo.

Mas lembram ainda que as duas bebés são diferentes, "não só em termos de idade, mas também porque estão em fases diferentes de evolução da doença", por isso, a recuperação também deverá ocorrer de forma diferente. "Não são comparáveis", acrescentou a médica Teresa Moreno.

A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida.

Ainda esta segunda-feira, na página "Matilde, uma bebé especial", os pais partilharam uma fotografia da filha, em preparação para o tratamento. Escreveram que "se tudo correr como esperado", Matilde deveria "ter alta nas 24 horas a 48 horas seguintes".

No início de julho, as doações para ajudar os pais de Matilde a comprar o medicamento para a tratar atingiram o objetivo de 2,5 milhões de euros, através de uma campanha de angariação solidária. Mas o Estado comprometeu-se a pagar o medicamento e, por isso, a família diz que irá enviar a verba angariada para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença.

Matilde e Natália sofrem do tipo mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.

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