Novos medicamentos dão esperança aos doentes com fibrose quística

Em Portugal existem cerca de 400 pessoas com a mesma doença que vitimou Constança. Atualmente há três medicamentos aprovados, mais um que ainda aguarda o ok do Infarmed.

A morte da jovem Constança Braddell, 24 anos, no domingo, devido a uma fibrose quística, voltou a chamar a atenção para esta grave doença crónica, hereditária, causada por alterações no gene CFTR . A pneumologista Pilar Azevedo, do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, garante que existe já um número "muito significativo" de doentes em tratamento com medicamentos inovadores, notando-se já benefícios na sua qualidade de vida. Em Portugal, estima-se que existam cerca de 400 doentes com esta doença que afeta vários órgãos, mas sobretudo o pulmão.

"É uma doença que foi descrita pela primeira vez nos anos 30 do século passado e tinha uma esperança de vida muito curta. Com a evolução das alternativas terapêuticas, hoje em dia a fibrose quística é uma história de sucesso na medicina", disse Pilar Azevedo, destacando que além dos medicamentos modeladores há sempre a alternativa do transplante pulmonar. "Neste momento, temos mais doentes adultos do que crianças", disse a médica.

Em Portugal existem três medicamentos aprovados pela autoridade nacional do medicamento (Infarmed) para a fibrose quística. Porém, há outro medicamento, o Kaftrio, que já demonstrou ser eficaz, mas que está em fase de aprovação final pelo Infarmed.

O Kaftrio passou a ser conhecido em Portugal depois do apelo lançado há uns meses por Constança Braddell, para que fosse aprovado. Pilar Azevedo salientou que estes medicamentos modeladores são "uma grande esperança" para os doentes que deixam de ter sintomas e para os médicos que os acompanham. O que acontece nesta doença é que existe uma proteína que não funciona bem ou que não funciona mesmo. Então, descobriu-se um conjunto de medicamentos que são capazes pôr essa proteína a funcionar bem ou, pelo menos, melhor.

Para a pneumologista, estes fármacos são "uma revolução" porque podem fazer que "tudo aquilo que são as alterações da doença, não se manifeste".

Dentro deste grupo de fármacos, estão surgir medicamentos mais aperfeiçoados, sendo o último o Kaftrio, o que consegue chegar "a um número maior de doentes, tendo em conta as mutações, e que parece ser de facto o mais eficaz".

Segundo a especialista, já existe um "número muito significativo" de doentes em tratamento com o Orkambi e com o Kalydeco, mas com este último são menos porque se dirige a mutações que são raras em Portugal. "O Katfrio ainda está em fase de aprovação final pelo Infarmed e, como tal, os doentes que temos, e já são alguns, estão num regime de programa de acesso precoce, de utilização em situações excecionais", adiantou.

De acordo com Pilar Azevedo, já se notam "benefícios bastante precisos" nos doentes em termos de qualidade de vida, como conseguirem ter "uma tolerância muito maior ao esforço", muito menos necessidade de fazerem antibiótico, de serem internados e conseguem respirar melhor. "Com o número de doentes que temos e com aquilo que estudámos nos ensaios clínicos, e com o registo do que acontece em todo o mundo, temos uma grande confiança nesta alternativa terapêutica", vincou.

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