Doentes com atrofia muscular com acesso a remédio inovador

Doença atingirá cerca de 150 pessoas em Portugal. Bebés a quem seja diagnosticada não viveriam mais de dois anos. Medicamento passará a ser comparticipado a partir do verão

Os cerca de 150 doentes que se estima existirem em Portugal com atrofia muscular espinhal 5q - afeta o sistema nervoso central, levando a fraqueza muscular, dificuldades respiratórias e até à morte no caso dos bebés - vão poder ter acesso no Serviço Nacional de Saúde a um medicamento inovador que impede o desenvolvimento da doença. Os casos mais graves - denominados fenótipo 1 - são diagnosticados em bebés a partir do primeiro mês de vida, que têm uma esperança de vida inferior aos 24 meses.

Atualmente há "quatro ou cinco crianças", segundo o presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN), a serem tratadas no âmbito de um Programa de Acesso Precoce iniciado em novembro pelo laboratório que desenvolveu o medicamento nusinersen. A decisão de se iniciar o processo para a comparticipação do remédio foi tomada na terça-feira numa reunião que juntou a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed), o laboratório Biogen e a APN.

A possibilidade de as pessoas diagnosticadas com esta doença acederem a este medicamento, que faz que o organismo produza uma proteína que está em falta no sistema nervoso central, foi recebida com satisfação pelo presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares. Joaquim Brites lembrou ao DN que esta era uma notícia esperada "há muito tempo". É que, com a decisão de analisar a comparticipação do remédio pelo Estado, este passará a estar disponível "para os vários tipos de AME".

O responsável estima que existam até 150 pessoas em Portugal com esta doença, mas ressalva que terá agora de ser verificado se quem se candidatar "tem as condições clínicas". "Há vários passos a ser dados, ainda vai demorar algum tempo, mas espera-se que em junho já haja condições para o medicamento ser distribuído", sublinhou.

Expectativa que também é a do laboratório Biogen. "Saiu o compromisso [da reunião] por parte do Infarmed de que até ao verão se chegaria a um acordo sobre as condições de reembolso", adiantou ao DN fonte oficial da empresa. Que considerou este encontro entre as três entidades um "passo muito importante", já que, por norma, as associações de doentes não são envolvidas neste processo.

Segundo o Biogen, além da eficácia que o medicamento tem demonstrado no tratamento de crianças, começam a surgir "estudos em doentes mais velhos e com bons resultados". Ou seja, será possível controlar a perda da marcha e da massa muscular com este remédio.

Esperança a surgir

As notícias sobre a disponibilidade do Infarmed para avançar com a comparticipação deste tratamento inovador - para o qual o laboratório não avança valores por estar agora a ser iniciado o processo de avaliação - dá esperança aos pacientes mais velhos e que até agora estavam fora do âmbito do Programa de Acesso Precoce. Como a doente com quem o DN falou, mas que pediu para não ser identificada. Já sofre de atrofia muscular espinhal 5q há muitos anos e está a efetuar os testes para saber se é elegível para o tratamento. Ao DN, reconhece que ainda "faltam estudos científicos que comprovem a eficácia nos adultos" e, talvez por isso, tenham sido recusados os tratamentos a pessoas mais velhas.

Tem, todavia, a esperança de que possa surgir uma forma de reduzir o impacte da atrofia e fraqueza muscular, até porque "esta é uma área onde estão a surgir medicamentos, depois de vários anos sem nenhuma inovação".

Uma aposta no desenvolvimento de medicamentos para as doenças raras que também é defendida por Joaquim Benites. O presidente da APN não fala sobre os valores envolvidos - numa petição colocada online em que se referia a necessidade de tratamento para algumas crianças seguidas no Hospital Dona Estefânia podia ler-se que no primeiro ano o tratamento poderia custar 500 mil euros -, mas defende que "vale a pena apostar" na investigação. Para já, a disponibilização do nusinersen a todas as pessoas cujos médicos o solicitem e que depois de análise dos processos sejam elegíveis para o receber é uma prioridade para o Infarmed. "Prevê-se que o medicamento esteja disponível para as entidades hospitalares do SNS no início do verão, garantindo a equidade no acesso a esta terapêutica, em tempo útil, ao mesmo tempo que se garantem mecanismos de monitorização e controlo de risco clínico", garantiu.

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