Já existe data para a administração do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, à Matilde, a bebé de três meses que sofre de Atrofia Muscular Espinhal do tipo 1 e que mobilizou o país na angariação de mais de dois milhões de euros. De acordo com a informação publicada pelos pais no Facebook, o medicamento, que deverá ser comparticipado a 100% pelo Estado português, será administrado no próximo dia 27 de agosto.."Apesar de estar bem da parte respiratória, dos exames estarem bem e já terem passado 3 das 4/5 semanas que inicialmente nos tinham falado, agora a data é esta... Os papás estão de rastos e não conseguem aceitar que tenha que ser tão tarde, mas não vamos baixar os braços", escreveram na página Matilde, uma bebé especial..Na mesma publicação, Carla Martins e Miguel Sande contam que Matilde teve uma consulta com a pneumologista e que se encontra "bem da parte respiratória". Precisa, no entanto, da ventilação para dormir..A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida..Recorde-se que os pais da bebé conseguiram angariar mais de 2,5 milhões de euros numa campanha solidária com vista à compra do medicamento. Como a verba não será necessária para adquirir o Zolgensma, a família diz que o dinheiro será encaminhado para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença.."Eu nasci com uma missão e acreditamos nessa missão, estamos (em breve iremos partilhar com vocês as crianças que já conseguimos ajudar) e vamos ajudar outras crianças e suas famílias, que realmente precisam e queiram ser ajudados", escreveram numa outra publicação no Facebook..Matilde sofre de AME do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas..Atualmente, a bebé encontra-se a fazer o tratamento que está disponível em Portugal - o Spinarza - e que também é comparticipado a 100% pelo Estado. O objetivo, contaram os pais, é "travar" a doença até à chegada do Zolgensma..O fármaco tem o valor de 1,9 milhões de euros e ainda só foi aprovado nos EUA. Trata-se de uma terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Aguarda agora a aprovação pela Agência Europeia de Medicamentos..Além da AUE para a Matilde, o Infarmed autorizou a administração do medicamento inovador a uma outra criança que também é seguida no mesmo hospital.