Português descobre forma de retardar doença de Machado-Joseph

Investigador da Universidade do Algarve testou droga aprovada nos Estados Unidos para outra doença e descobriu que ela é eficiente a retardar a progressão desta patologia neurodegenerativa incurável e fatal

Investigadores da Universidade do Algarve descobriram que um fármaco já aprovado nos Estados Unidos para combater alguns tipos de cancro - a cordicepina - consegue retardar a progressão da doença de Machado-Joseph, uma patologia neurodegenerativa e sem cura, que causa a perda progressiva do controlo dos músculos e da coordenação motora, acabando por ser fatal, e cuja maior prevalência a nível mundial ocorre nos Açores.

O estudo, realizado em colaboração com a Universidade de Coimbra, e cujos resultados acabam de ser publicados na revista científica Human Molecular Genetics , foi feito em modelos animais e mostra que a progressão da doença é substancialmente retardada com a administração continuada daquele fármaco, "tanto a nível neuronal como nos seu efeitos, em termos de sintomas", explicou ao DN Clévio Nóbrega, investigador do Centro de Investigação em Biomedicina (CBMR) da Universidade do Algarve e o coordenador do estudo.

"Administrámos o fármaco de forma continuada durante quatro e oito semanas em modelos animais e, em relação ao grupo que não teve qualquer tratamento, os animais que receberam o fármaco já mostravam menos sinais neuropatológicos e menos sintomas ao fim de quatro semanas, que se tornaram ainda mais evidentes após as oito semanas", afirma Clévio Nóbrega.

"Não se trata de uma cura", faz questão de sublinhar o investigador. Mas os efeitos são claros: após oito semanas, os animais que receberam o fármaco apresentavam "três vezes menos agregados da proteína que, ao acumular-se nos tecidos cerebrais, causa a doença, e três vezes menos sintomas ao nível do comportamento motor, em relação aos restantes animais", explica o investigador.

Após oito semanas, os animais que receberam o fármaco apresentavam três vezes menos sintomas ao nível do comportamento motor

Uma ideia com três anos

A ideia de testar este fármaco na doença de Machado-Joseph surgiu há três anos, quando Clévio Nóbrega, na altura investigador do Centro de Neurociências da Universidade de Coimbra, no grupo liderado por Luís Pereira de Almeida, descobriu que um determinado mecanismo celular era um potencial alvo terapêutico nesta doença.

"O mecanismo é aquele que podemos designar como o carro do lixo das células, uma vez que é ele que se encarrega de degradar e eliminar da célula tudo o que já não interessa", conta o investigador. Sendo a cordicepina um composto que ativa este mecanismo celular, a escolha parecia óbvia, e os resultados acabam por confirmá-la como certa.

Fase seguinte: ensaios clínicos

Falta agora passar à fase seguinte: a dos ensaios clínicos. Para já, a equipa de Clévio Nóbrega ainda não foi contactada por nenhum grupo, nem deu nenhum passo nesse sentido. Mas a ideia é fazê-lo, até porque estando já este fármaco aprovado nos Estados Unidos para uso humano, embora noutras doenças, o processo acaba por ser menos complexo.

"Vamos disponibilizar toda a informação de que dispomos para poder fundamentar um futuro ensaio clínico com este fármaco em doentes", garante Clévio Nóbrega, que trabalha nesta área há 11 anos - entre 2007 e 2016 no grupo de Luís Pereira de Almeida, no Centro de Neurociências da Universidade de Coimbra, e desde 2016 na Universidade do Algarve, onde dirige um grupo de investigação, no Centro de Investigação em Biomedicina.

A doença de Machado-Joseph é uma patologia neurodegenerativa hereditária, incurável e fatal, que provoca rigidez muscular e descoordenação motora progressivas, levando a atrofia muscular, dificuldades na deglutição, na fala e na visão, decorrentes dos danos progressivos no cérebro.

Na sua origem está uma mutação num gene, bastando um dos progenitores ser afetado para que os filhos tenham uma probabilidade de 50% de nascer com a doença.

Embora rara a nível mundial, esta patologia afeta uma em cada quatro mil pessoas de ascendência portuguesa. A sua maior prevalência ocorre nos Açores, onde afeta uma em cada 140 pessoas.

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