Premium Medicamento experimental. O que vai acontecer às outras Matildes?

Quem tem acesso a autorizações excecionais para utilizar medicamentos? Quanto tempo demoram? O preço tem peso na decisão de aprovar um medicamento? Deixamos-lhe um explicador para perceber melhor o que se tem falado nos últimos dias.

Matilde tornou-se o rosto de uma doença que até há bem pouco tempo era quase desconhecida da maioria dos portugueses: a atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1. Carla Martins e Paulo Sande, os pais da bebé de 2 meses, tornaram público o sofrimento e o desespero que as famílias enfrentam quando recebem o diagnóstico desta doença rara, que causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva. Apelaram à solidariedade dos portugueses e, em pouco tempo, conseguiram reunir os dois milhões de euros necessários para comprar o medicamento mais caro do mundo, que ainda só está disponível nos EUA. Fala-se na possibilidade de o Estado português​​ pagar o fármaco, mas os pais admitem que ainda não sabem de nada, garantindo que vão ser transparentes quanto ao destino dos donativos. Numa altura em que ainda existem muitas questões em aberto, o DN fez um P&R para perceber melhor o caso.

Qual a razão pela qual os pais da bebé decidiram avançar para uma recolha de donativos?
O medicamento em questão chama-se Zolgensma e é uma terapêutica genética experimental, administrada uma única vez, que custa perto de dois milhões de euros. Tal como o DN noticiou, foi aprovado em maio pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, a agência federal do medicamento. Está a ser avaliado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), e espera-se que possa vir a estar disponível na Europa ainda neste ano. Assim sendo, a sua utilização em Portugal ainda não é, à partida, permitida.

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