Os responsáveis dos quatro hospitais onde é tratada a atrofia muscular espinhal - que se tornou conhecida dos portugueses com a história da bebé Matilde - vão reunir-se no sábado para uniformizar procedimentos para o tratamento da doença. Uma reunião que estava prevista para outubro, mas que foi antecipada devido aos últimos acontecimentos. Do encontro deverão surgir normas de conduta para os pedidos de utilização especial de medicamentos como o Zolgensma - o medicamento mais caro do mundo..Os médicos do Hospital de Santa Maria (Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte), do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, do Hospital Dona Estefânia e do Centro Hospitalar do Porto (CHP) vão reunir-se com os responsáveis pela Sociedade Portuguesa de Neuropediatria (SPN).."Vamos discutir vários assuntos, entre os quais indicações para alguns tratamentos. Não vamos falar só sobre atrofia muscular espinhal do tipo 1 [a que afeta a bebé Matilde], mas também sobre o tipo 2 e 3, que doentes se propõem para tratamento, quando é útil", confirma Manuela Santos, ex-presidente da SPN e coordenadora do colégio da subespecialidade de Neuropediatria da Ordem dos Médicos..Segundo a neuropediatra do CHP, a reunião interna estava prevista para outubro, mas foi antecipada devido ao novo medicamento, cujo pedido de utilização especial para a bebé Matilde está a ser analisado pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde)..Chama-se Zolgensma, custa 1,9 milhões de euros e ainda só está aprovado pela FDA, a autoridade americana do medicamento. Tal como o DN noticiou em maio, ainda não se sabe quando ficará disponível na Europa. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está a fazer uma avaliação prioritária do remédio e a farmacêutica já divulgou um comunicado em que afirma que o Zolgensma pode chegar à Europa ainda neste ano..O pedido para utilização especial do medicamento aguarda aprovação do Infarmed a qualquer momento. Ao reunir, os responsáveis pelos centros de referência deverão estabelecer normas de conduta para definir em que situações os hospitais devem recorrer às Autorizações de Utilização Excecional(AUE) - como aconteceu por estes dias com a bebé Matilde.."Já fizemos isso para outros fármacos, que sabemos que têm benefícios claros para os doentes", esclarece Manuela Santos, ressalvando que o encontro "é geral" e não será focado no caso do Hospital de Santa Maria, onde é acompanhada a bebé..Da reunião não sairá qualquer tipo de legislação, mas apenas orientações para os profissionais dos hospitais, aos quais cabe a decisão de solicitar ou não as AUE quando os medicamentos ainda não têm autorização de introdução no mercado em Portugal.."Dentro do possível, temos discutido e proposto até protocolos em diferentes áreas. Pretende-se que haja uniformidade para o tratamento de doentes no geral, mas não há um carácter obrigatório", explica a também vice-presidente da Sociedade Portuguesa de Estudos de Doenças Neuromusculares. Embora existam princípios que são seguidos por todos os centros hospitalares, "alguns podem ter posições um bocadinho diferentes dos outros em algumas coisas"..Manuela Santos confirma que os profissionais vão abordar o novo medicamento - considerado mais promissor do que aquele que está atualmente disponível em Portugal -, mas também "várias outras circunstâncias"..Este é, segundo a coordenadora do colégio da subespecialidade de neuropediatria, "o começo de uma discussão mais ampla e interna", que terá de vir a incluir também os médicos que tratam a atrofia muscular espinhal nos adultos..2,5 milhões de euros angariados.Os pais da bebé Matilde apelaram à solidariedade dos portugueses e angariaram mais de 2,5 milhões de euros para comprar o Zolgensma, mas o dinheiro não será necessário, uma vez que o Estado português deverá suportar os custos desta terapêutica inovadora, que ainda só está aprovada nos EUA..A aprovação da AUE do fármaco por parte do Infarmed é esperada a qualquer momento, pelo que caberá depois ao Hospital de Santa Maria, onde a bebé é seguida, contactar o laboratório que produz o fármaco para proceder à compra..Nas publicações feitas na página do Facebook "Matilde, uma bebé especial", a família garantiu que todo o dinheiro que não for usado com a bebé será direcionado para crianças que têm a mesma doença..Segundo Carla Martins e Miguel Sande, a bebé começou nesta terça-feira a ser tratada com um medicamento já existente em Portugal - o Spinraza "pois é o que está disponível neste momento" -, que vai ajudar a "travar" a doença. .Na mesma publicação, os pais disseram que a bebé já começou a fazer os "exames para tomar o Zolgensma"..Matilde sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas..O Zolgensma consiste numa terapêutica genética experimental que tem vindo a apresentar resultados positivos. Tem efeitos prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes..Na semana passada, a ministra da Saúde, Marta Temido, lembrou que existem outras crianças - "duas em Lisboa e mais seis a sete em outros hospitais de Lisboa" - com atrofia muscular espinhal do tipo um e que poderão ser "eventualmente elegíveis" para receber o mesmo tratamento.