Matilde e Natália, as duas bebés que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, receberam esta terça-feira o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, comparticipado a 100% pelo estado português, para travar a doença genética rara. As duas crianças, de quatro e 11 meses (respetivamente), estão a ser observadas no hospital Santa Maria, em Lisboa, e encontram-se em observação, segundo explicou a equipa médica que está a acompanhar os casos, em declarações aos jornalistas..A neuropediatra Teresa Moreno garantiu que as ambas as bebés se encontram bem e a ser vigiadas. Recordou que o fármaco é de toma única e a sua administração demora, em média, uma hora. Mas a vigilância terá de ser constante. Uma vez por semana, até ao terceiro mês após a administração do Zolgensma, Matilde e Natália terão de ir ao hospital "para fazer análises e serem observadas", explicou a médica. Passados estes três meses, continuarão a ser seguidas em consulta, "como sempre"..A equipa médica que esta terça-feira falou aos jornalistas, numa conferência de imprensa, disse que a diminuição de apoio respiratório, o bloqueio da doença e o ganho de qualidade de vida são algumas das melhorias que pretendem atingir a curto e médio prazo..Mas lembram ainda que as duas bebés são diferentes, "não só em termos de idade, mas também porque estão em fases diferentes de evolução da doença", por isso, a recuperação também deverá ocorrer de forma diferente. "Não são comparáveis", acrescentou a médica Teresa Moreno..A administração do Zolgensma, um medicamento experimental que só está disponível nos EUA, acontece na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após o pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde a bebé é seguida..Ainda esta segunda-feira, na página "Matilde, uma bebé especial", os pais partilharam uma fotografia da filha, em preparação para o tratamento. Escreveram que "se tudo correr como esperado", Matilde deveria "ter alta nas 24 horas a 48 horas seguintes"..No início de julho, as doações para ajudar os pais de Matilde a comprar o medicamento para a tratar atingiram o objetivo de 2,5 milhões de euros, através de uma campanha de angariação solidária. Mas o Estado comprometeu-se a pagar o medicamento e, por isso, a família diz que irá enviar a verba angariada para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença..Matilde e Natália sofrem do tipo mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene - o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.